Die Stammzelltransplantation ist eine Therapieoption zur Behandlung von Patient*innen mit bösartigen Erkrankungen, verschiedenen angeborenen Stoffwechseldefekten, Autoimmunerkrankungen sowie angeborenen oder erworbenen Defekten des blutbildenden Systems. Für diese Patient*innen ist die Stammzelltransplantation oft die einzige oder letzte Möglichkeit ihr Leben zu retten. Man unterscheidet grundsätzlich zwischen autologer (Transplantation eigener Stammzellen) und allogener (Transplantation fremder Stammzellen) Stammzelltransplantation. Die autologe Stammzelltransplantation wird hauptsächlich zur Behandlung von soliden Tumoren sowie zum Re-Setting des Immunsystems bei Autoimmunerkrankungen eingesetzt. Alle Patient*innen mit angeborenen Defekten des blutbildenden Systems, verschiedenen Stoffwechselerkrankungen und Leukämien oder Tumoren, bei denen ein immunologischer Effekt eines neuen (allogenen) Immunsystems gegen verbliebene Tumor-/Leukämiezellen (Graft versus tumor/leukemia Effekt; GvT/L) notwendig ist, werden einer allogenen Stammzelltransplantation unterzogen. Das Verhältnis von fremdem zu eigenem blutbildendem System bezeichnet man als Chimärismus, dieser ist ein Maßstab für die Effizienz einer Fremdspendertransplantation.
Drei Stammzell-Ressourcen stehen dabei zur Verfügung:
Durch Manipulationstechniken wie Selektion (Anreicherung) oder Depletion (Entfernung) bestimmter Zellpopulationen lassen sich maßgeschneiderte Stammzellpräparate für viele Patient*innen herstellen, die den Effekt der Transplantation optimieren und Nebenwirkungen minimieren helfen.
Die Möglichkeit einen Teil der immunologisch reaktiven Lymphozyten aus dem Transplantat zu depletieren, hat auch die halb- (haplo) identen Eltern unserer Patient*innen als Spender*innen qualifiziert. Durch die Technik dieser haploidenten Stammzelltransplantation haben allle Patient*innen eine*n geeignete*n Stammzellspenderin*Stammzellspender.
Um einen GvT/L Effekt zu unterstützen kann nach einer Stammzelltransplantation eine genau definierte Zahl an Spenderlymphozyten transfundiert werden. Die spezifische antivirale Kompetenz des allogenen Immunsystems kann durch Transfusion von selektionierten und expandierten virusspezifischen Lymphozyten unterstützt werden.
